这几天有个很火的新闻。
陈阿姨,一名恶性肿瘤患者,一针120万的“神药”就把体内的癌细胞“清零”。
作为今年中国癌症治疗最重大的突破,仅仅靠打针就能杀死癌细胞。
CAR-T治疗法,一时间让国内医药圈为之沸腾。这与我们平常听说的免疫疗法、靶向疗法有什么区别呢?
什么是CAR-T疗法?
CAR-T疗法就是嵌合抗原受体T细胞免疫疗法,想要读懂这个疗法,我们可以分成两部分来看。一个是CAR,一个是T。
T细胞也叫T淋巴细胞,是人体白细胞的一种,其作用相当于人体内的“战士”,能够抵御和消灭“敌人”,如感染、肿瘤、外来异物等。但是肿瘤细胞非常善于伪装,可以在一定时期内伪装成正常细胞,从而躲避T细胞的侦查。这时就需要CAR了。
CAR是肿瘤嵌合抗原受体,它可以帮助T细胞正确识别并摧毁癌细胞。
要想制造CAR-T细胞,首先需要从患者的血液中提取T细胞,并进行特定的基因修饰,增强其攻击和杀死癌细胞的能力。
经基因修饰改造后的 T 淋巴细胞经大量培养后,注射回患者体内,成为了一群带有定位导航装置“超级战士”。
他们利用其“定位导航装置”CAR,专门识别体内肿瘤识别并黏附肿瘤细胞,同时诱导自体产生免疫应答进而杀伤肿瘤细胞。
可以在不损害免疫系统及其功能的情况下杀死癌细胞,而且能够有效避免癌细胞逃逸,所以现在成为了国内外的热门疗法。
但是也有人说,疗效是好,不过120万一针是不是太贵了哦?
这个药为什么这么贵呢?
这种新型抗癌药的定价是根据它的疗效、成本、价值等多个因素综合决定的。
今年6月,某药企旗下阿基仑赛注射液正式获得NMPA批准上市。截至5月,该家针对该产品累计研发投入就花了 6.75亿元。同时,这种药物的适应范围小,适应症大多都是血液肿瘤。像胃癌、肺癌、肝癌这一类的实体肿瘤,这项技术也爱莫能助,所以就很难成为一种通用性的普遍抗癌药。
成本很高,但是客户很少,那么平摊一下,每个客户需要承担的成本就很高了。比如在美国这款药的定价就高达37.3万美元~47.5万美元(人民币240万元~307万元)。
除此之外,这个药是专属定制的,需要利用自体 T细胞进行体外基因编辑,再回输到患者体内,人力、物力、财力的投入都非常大。我们先看看生产过程:
1)通过技术从患者身上分离提取出免疫T细胞
2)利用基因工程技术给T细胞装上“CPS导航系统”,激活其能力使之能精准杀癌
3)对具有抗癌性的T细胞进行体外培养,一个患者至少需要培养几十亿,甚至上百亿个CAR-T细胞
4)最后将这些细胞重新输入病人体内,完成抗癌
目前,每一个过程,都得“量身定制”,是无法批量化生产的。
小结
医学技术的进步使得一些绝症,有了治疗的希望,但是创新药短时间内是无法集采,也无法进入医保的。对于一些特病和特药,因为市场较小,治疗过程复杂,受众群体较少,从上市到大众化必然要经历一个昂贵的过程。
除此之外,免疫细胞疗法的大门才刚刚开启,世界各地有无数的研究正在热火朝天地开展。国内就有51项临床申请,后续多家药企的CAR-T疗法也有望在国内获批。随着市场竞争的扩大,CAR-T疗法价格有望得到降低。
希望在大家的共同努力下,能降低细胞治疗价格,惠及更多患者!
声明:
本文章中介绍的内容为治疗和药物的临床进展情况,所有数据仅供参考,并非临床诊断治疗方案,不作为对任何药物的商业推广或对诊疗方案的推荐,专业的诊断治疗方案意见需正规医院有经验的医生制定。
参考资料:
张青青,许莲蓉.肿瘤过继性细胞免疫治疗中CAR-T及TCR-T疗法研究进展[J].新医学,,52(03):165-169.