人民日报11月15日消息，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布，中国企业百济神州自主研发的抗癌新药“泽布替尼”获准上市。由此，泽布替尼成为第一个在美获批上市的中国本土自主研发的抗癌新药。
据悉，泽布替尼除在未来几周内在美国进行销售，其已被中国国家药品监督管理局纳入优先审评，正在审批过程中。
▲ 百济神州（苏州）生物科技有限公司生产工厂/图据人民网
泽布替尼获批在美上市
临床患者中84%达到总体缓解
15日，百济神州通过微博等对外宣布，由其团队自主创新研发的抗癌药物泽布替尼已于14日获得FDA“加速批准”用于治疗既往接受过至少一项疗法的成年套细胞淋巴瘤患者，成为该公司自主研发并被FDA批准的首款抗癌药物。
同时，百济神州还公布了此次泽布替尼获得FDA批准的两项临床试验有效数据，即泽布替尼在参与两项临床试验的患者中均产生高达84%的总缓解率（完全缓解和部分缓解综合；ORR）。
15日，红星新闻联系上百济神州的一名工作人员，其表示自得知获批上市的消息后，全公司成员都很兴奋，以自己是百济一员而骄傲，“之前研发的时候，我们总会觉得自己的工作很机械，但坚持下来后，成功是巨大且意义深刻的。”该工作人员告诉红星新闻，他们在参与相关药品研发时，会反复不断地进行试验检测。
据公开资料，百济神州全称百济神州（北京）生物科技有限公司，在全球各地拥有超过3000名员工，是一家致力于研究和开发全球领先靶向及免疫抗肿瘤药物的新药研发公司，于1月24日，由欧雷强在北京注资4671.1万美元宣告成立。2月，该公司在美国纳斯达克上市，并于8月在香港联交所主板成功上市，成为首个在纳斯达克和香港联交所双重一级上市的中国生物科技公司。值得注意的是，6月29日，该公司原法定代表人欧雷强退出，变更为吴晓滨，而吴晓滨则曾是“宇宙大药厂”辉瑞中国区的总裁。
▲ 天眼查上关于百济神州的相关信息
泽布替尼申请中国上市
两项申请已在评审中
今年4月24日，百济神州发布了一篇长文微博，其内容表示，该公司的中国科学家团队为独立研发一款BTK抑制剂，在开启了广泛的临床项目，并凭借一系列临床试验中展现的疗效与安全性，包括在套细胞淋巴瘤等多种B细胞恶性肿瘤中取得的研究数据，于今年1月获得FDA授予“突破性疗法认定”，用于治疗先前接受至少一次疗法的成年套细胞淋巴瘤（MCL）患者。
此后，依据《中国药品通用名称命名原则》，该款BTK抑制剂经国家药典委员会确定，正式确定其中文通用名为泽布替尼。
▲ 百济神州在研创新型BTK抑制剂公布中文通用名 “泽布替尼”宣传海报/图据百济神州官网
通过查询百济神州官方微信号，红星新闻发现泽布替尼是唯一一款由FDA批准、能够在外围血细胞中达到中位数为100%占有率的BTK抑制剂；也是唯一一款可选择一日一次或两次服用的BTK抑制剂。该药品目前正在全球超1600名患者间进行广泛的关键性临床试验项目，作为单药和与其他疗法进行联合用药治疗多种B细胞恶性肿瘤。
同时，泽布替尼用于治疗复发/难治性（R/R）MCL患者和R/R慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者的两项新药上市申请（NDA）已被中国国家药品监督管理局（NMPA）纳入优先审评，正在审批过程中。获批后，泽布替尼将在百济神州位于苏州桑田岛工业园区的小分子药物生产基地进行商业化生产。
高额研发投入
多款在研产品有望上市
据长江商报报道，至，以及今年前三季度，百济神州分别投入研发费用6910.00万美元、2.69亿美元、6.79亿美元和6.44亿美元，其经营活动产生的现金流量净额分别为-8951.30万美元、1275.20万美元、-5.48亿美元、-4.83亿美元。除了外，均为负值。以来，公司累计投入研发费用16.61亿美元，且去年登陆香港资本市场后，其研发费用投入明显增加。
▲ 百济神州广州生物药生产基地一期项目竣工/图据百济神州官方微信
虽然百济神州一直在高额投入，未见明显成效，但从其研发管线在研药品方面的进展来看，前景值得期待。据相关媒体报道，百济神州在研药品进展较快的包括Zanubrutinib（BTK小分子抑制剂）、替雷丽珠单抗（PD-1抑制剂）以及Pamiparib（小分子PARP抑制剂）这3款产品。其中，Zanubrutinib是一款BTK小分子抑制剂，主要用于复发/难治性慢性淋巴细胞白血病、华氏巨球蛋白血症等疾病的治疗。替雷丽珠单抗则是现在市场的大热门PD-1抑制剂，公司申报上市的适应症为复发/难治性霍奇金淋巴瘤。同时，该产品还有多个临床正在开展中。
最后，Pamiparib则是一款小分子PARP抑制剂，主要用于2线铂敏感复发性卵巢癌维持治疗以及1线铂敏感复发性胃癌维持治疗等。
目前，该公司3个产品的全球多中心内临床均已经进入到后期阶段，其中Zanubrutinib及Tislelizumab有望今年在国内上市。且百济神州现有超过60项正在进行或计划进行的临床研究，其中21项为关键性或有望实现注册的临床试验。
红星新闻记者 罗梦婕 李文滔
编辑 张超
