国家卫健委27日召开例行新闻发布会。国家卫健委医政医管局、国家癌症中心、中国罕见病联盟、复旦大学附属中山医院等负责同志将出席，介绍肿瘤诊疗、区域医疗中心建设、互联网医疗以及罕见病防治工作有关情况，并答记者问。
回应医生反映肿瘤治疗不规范：如有违规绝不护短
对于北医三院医生举报肿瘤治疗不规范的问题，国家卫健委医政医管局局长焦雅辉表示，国家卫健委高度重视，已经跟北医三院取得联系，请北医三院相关医生提供更多的详细信息，对于其中反映的问题进行调查核实，对于青海患者情况组织了国内相关领域的权威专家对病例整个治疗过程来进行专家和同行评议，经过专家和同行评议，整个治疗过程基本符合规范。
对于其中的反应，比如重点测序基因检测的问题，包括NK细胞治疗问题，在这个过程当中是否有不当的利益交换，已经请上海市卫健委进行调查，结果还没有出来。如果发现有利益交换和利益输送的违法违规的情况，将绝不护短，绝不回避，要依法依规予以严肃处理。
在监督下癌症治疗超适应症用药不是过度治疗
发布会上中国科学院院士、国家癌症中心主任赫捷在回答关于癌症治疗中药物超适应症使用的问题时表示，“临床药理机构和伦理委员会应当严格监督，在开展超适应症和超治疗指南的这些临床研究上，这些是临床治疗的创新，并不是过度治疗，而是在严格的监控下实行的。事实也证明，很多癌症患者在这种情况下都是可以获益的。”
赫捷表示，目前癌症患者个体差异很明显，治疗也很复杂，基于目前比较有限的医学证据所制定的诊疗共识、指南，甚至是标准，不太能够跟得上医学的发展。医学的发展是一个探索的科学，很多标准包括国际上的惯例都是几年前的，目前情况又有了发展，因此从现在获批的药品适应症或者写入指南的医疗方案很可能都是落后的，那么就应该基于较为充分的临床证据给患者一些超适应症，或者是超指南的治疗，也是为了探索诊疗效果，而事实上也有很多的药物超出了适应症以后确实有效。
我国三级医院开展预约诊疗比例超50%
国家卫生健康委医政医管局局长焦雅辉27日在发布会上介绍，全国三级医院开展预约诊疗的比例超过50%，有7700多家二级以上的医院建立了预约诊疗制度。其中，能够做到分时段精准预约诊疗超80%。
中国恶性肿瘤5年生存率升至40%
国家卫生健康委医政医管局局长焦雅辉27日在发布会上介绍，随着我国医疗质量和诊疗能力的提升，恶性肿瘤的5年生存率已经从前的30.9%提升到目前的40%，提高了近10个百分点。
新的罕见病目录制定工作是否在进行？何时公布？
会上有记者提问：，国家卫健委发布了第一批罕见病目录，涉及到121个病种，请问新的罕见病目录制定工作是否在进行？有没有具体的日程表可以公布？
对此，全国罕见病诊疗协作网办公室副主任、中国罕见病联盟执行理事长李林康表示：回答您的问题之前，我想讲一位罕见病患者和她母亲的对话，就是一个SMA肌萎缩症的小女孩，只有10岁，她和妈妈说，妈妈，我为什么早出生？晚出生一个月或者早出生三个月可能就不会得这个病了，她妈妈说，宝贝，你是想早点和妈妈相见，孩子又问，妈妈，我为什么得这个病？妈妈说，宝贝，全家感谢你，你承担了我们全家的痛苦。这就说明，罕见病对我们来说尽管是万分之一的概率，但对一个家庭来说那就是灾难。
第一批目录公布以后，可以说这是在我国罕见病管理方面的一个里程碑式的事件，因为是以目录的形式确定了罕见病的定义，有了目录以后，我们的医疗药品审批，包括保障都有了重要的参考依据。在这里，我想讲一下这个目录出台之后的作用，就以亨廷顿舞蹈症为例，主要是影响神经和语言的失调，症状就是不停地跳舞，被人称为致命的舞蹈。这款疾病治疗药物在美国上市之后，没有在中国上市，我们有些患者通过一些渠道购买印度的仿制药，但副作用很大，吃了以后可能会自杀。
这款药物在改良之后的氘丁苯那嗪在美国上市以后，国内患者给企业写信，要求引进中国，企业没有回信，转机出现在，也就是刚才你说的5月国家五部委发布了罕见病目录以后，这款药物的目标疾病就出现在目录当中，同时药监局和卫健委又发布了关于罕见病药物注册优先审批的政策，同时也公布了境外上市的罕见病药物可以提交境外取得的临床试验数据，直接申报药品上市申请，企业才看到了希望，就是可以进入中国，底向我们的CDE提出申请，5月这款药物经过药监局审批。那么如何才能进入医保？医药企业和患者组织了评估报告，就在12月，这款药物进入了医保目录。
这个过程从审批到进入目录是一年的时间，可以看出我们的有关部门是在践行生命至上、人民至上的理念，这些患者结束了“我不是药神”的那种状态，所以今年我们要适时地开展第二批目录的遴选工作，到目前为止，国家卫健委罕见病诊疗与保障专家委员会办公室已经收到了将近200份申请，我们将进行材料审评、专家论证和公示等，按照既定的遴选程序，具体时间还是以国家卫健委公布的信息为准。
来源：读创综合
审读：谭录岗
