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海外就医：Eltrombopag治疗重度再生障碍性贫血初始方案可改善有效率
市场信息网-09-21 16:42:50来源: 评论：
海外就医：Eltrombopag作为治疗重度再生障碍性贫血初始治疗方案可改善有效率
据国内大型海外就医机构盛诺一家了解，根据一项随机3期RACE临床试验，对于患有重度再生障碍性贫血不符合移植条件的患者，标准免疫抑制疗法加用Eltrombopag显示安全，且有效率增加。
研究人员在欧洲血液和骨髓移植学会第46届虚拟年会上公布了这一发现。
对于患有重度再生障碍性贫血，且在标准免疫抑制治疗中加用Eltrombopag显示安全，且有效率增加。
巴黎圣路易医院血液学和骨髓移植系的血液学教授R gis Peffault de Latour在一份新闻稿中写道，Eltrombopag(Promacta，诺华)在欧洲注册用于再生障碍性贫血患者的二线治疗，所以它只适用于不能接受骨髓移植和免疫抑制治疗失败的患者。
这项国际开放标签的RACE试验旨在改善严重再生障碍性贫血患者的标准治疗。
研究人员将197名15岁或15岁以上的获得性重度再生障碍性贫血患者随机分配，这些患者之前没有接受过免疫抑制治疗(n=101;中位年龄，52岁)，包括马抗胸腺细胞球蛋白(Atgam，辉瑞)40 mg/kg每日四次+环孢素A，5mg/kg每日一次，或对于有早期疾病进展的患者，从第14天到6个月或3个月，在标准免疫抑制治疗基础上加用Eltrombopag150 mg，D14每日一次(n = 96;中位年龄，55岁)。
单纯标准治疗组和Eltrombopag联合治疗组的患者具有相似的基线特征，包括年龄(小于40岁，35.6%vs.30.2%)、再生障碍性贫血的严重程度(非常严重，33.7%vs.35.4%)和阵发性夜间血红蛋白尿克隆(59.2%vs.45.2%)。
3个月的完全缓解率设为主要终点。
中位随访期为18个月。
结果显示，eltrombopag联合疗法治疗3个月的完全缓解率为21.9%。标准治疗3个月的完全缓解率为9.9%，总有效率，包括完全缓解和部分缓解，分别为59.4% vs. 31.7%。
研究人员观察到eltrombopag联合疗法使用6个月后总有效率持续改善。
Eltrombopag耐受性良好，两个治疗组的不良事件相当，但是，标准治疗组的死亡患者更多(n=14 vs. 8)。
Peffault de Latour及其同事表示，这项改变临床实践的3期试验支持将Eltrombopag +马抗胸腺细胞球蛋白和环孢素A作为不适合移植的严重再生障碍性贫血患者的下一个一线标准治疗。
近年来，FDA批准了多款抗癌药物，为国内患者海外就医接受前沿治疗提供了可能。据了解，盛诺一家是国内海外就医的代表，与海外有世界排名的医疗机构均有密切合作，多年以来一直致力于帮助国内和前往海外就医的患者获得专业的医疗服务，并帮助大量的患者获得生机。
责任编辑：yifang一方
